FDA批准近20年首個鐮刀形紅細胞貧血症藥物

U.S. Food and Drug Administration批准了近20年來首個鐮刀形紅細胞貧血症藥物。鐮刀形紅細胞貧血症是一種遺傳疾病,由於異常形狀紅細胞無法攜帶氧氣到全身,可患者會出現嚴重疼痛和器官損傷等症狀。
在美國大約有100000人-主要是黑人-患有這種疾病。全世界每年約有27.5萬名嬰兒出生時帶有這種疾病。
在一項研究中,這種名為Endari新藥物減少了痛危象和危險胸部併發症的次數,同時也減少了住院和輸血需求。
它的生產商為加州公司Emmaus Medical Inc .,獲批可用于成人和5歲及以上兒童治療。

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