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FDA批准首個囊性纖維化藥物組合療法

FDA週三宣佈,它已批准首個可治療大多數囊性纖維化患者的藥物組合療法。

總部位於波士頓的Vertex Pharmaceuticals Inc.研發了將三種藥物合為一的TrikaftaTrikafta已被批准用於至少有一個F508del突變的12歲及以上患者。這種突變影響全美90%、也就是27000名肺病患者。據Vertex,這也是國內第一種針對6000名患者直接病因的藥物。

FDA在一份聲明中說,它始終致力於推動像Trikafta這樣的新藥療法的開發,同時也始終堅持其嚴格的審查標準。

它說:「今天里程碑式的批准證明了這些努力沒有白費。現在,我們有了一種新療法可以用於以前沒有選擇的包括青少年在內的大多數囊性纖維化患者,並讓囊性纖維化社區的其他人多了一種有效療法。」

Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry,全美有3萬多人患有這種危及生命的疾病。據FDA,囊性纖維化造成肺部、消化系統和身體其他部位黏液積聚,導致嚴重的呼吸和消化併發症。這種肺病與CFTR基因突變有關,最常見的是F508del突變。

在兩項獨立研究中,Vertex發現Trikafta緩解了與囊性纖維化相關的呼吸和消化症狀。

Vertex首席執行官Jeff Leiden在接受Boston Business Journal採訪時說:「如果你仔細想想,我們在七年內從無法治療任何病患到現在幾乎可以治療所有病患。」

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